Stammzellentherapie stellt Sehvermögen wieder her und repariert Netzhaut in geografischer Atrophie-Studie

Geografische Atrophie, die fortgeschrittene Form der altersbedingten Makuladegeneration, betrifft Millionen älterer Erwachsener und führt zu irreversiblem zentralem Sehverlust. Die meisten bisher zugelassenen Behandlungen konzentrierten sich lediglich auf die Verlangsamung des Fortschreitens des Netzhautzelltods – nicht auf die Wiederherstellung bereits verlorener Strukturen. ASP7317 stellt ein potenziell neues Paradigma dar: eine Therapie, die darauf abzielt, geschädigtes Netzhautgewebe mithilfe von aus menschlichen embryonalen Stammzellen gewonnenen retinalen Pigmentepithelzellen (RPE) zu reparieren.

In dieser Phase-Ib-Studie erhielten neun Patienten mit schwerer GA und erheblicher Sehbeeinträchtigung eine einmalige subretinale Injektion von ASP7317 nach einer Vitrektomie. Die Patienten wurden in drei Dosierkohorten eingeteilt. Nach 52 Wochen zeigten alle drei Gruppen eine Verbesserung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA), wobei die mittlere Dosisgruppe den größten Gewinn von über neun Sehbuchstaben erzielte. Die nach 26 Wochen beobachteten Verbesserungen blieben über das gesamte Jahr der Nachbeobachtung weitgehend erhalten, obwohl die Niedrigdosisgruppe im Laufe der Zeit einen gewissen Rückgang der mittleren Verbesserung zeigte.

Über die Sehschärfewerte hinaus zeigten Aufnahmen mittels optischer Kohärenztomographie strukturelle Anzeichen einer retinalen Erhaltung, darunter eine erhöhte Dicke der Bruch-Membran des retinalen Pigmentepithels – ein anatomischer Marker, der auf eine echte Gewebereparatur hindeutet, anstatt auf eine bloße Stabilisierung. Die Fläche der GA-Läsion blieb in allen Gruppen stabil. Die Partneraugen, die als interne Vergleichsgruppe dienten, entwickelten sich im Allgemeinen schlechter, was die Glaubwürdigkeit des Behandlungseffekts stärkt.

Die Therapie wurde gut vertragen. Unerwünschte Ereignisse stimmten mit jenen überein, die vom Vitrektomieverfahren selbst zu erwarten sind, ohne unerwartete Sicherheitssignale. Auch die von den Patienten berichteten Ergebnisse deuteten auf eine stabilisierte oder verbesserte Sehkraft in allen Kohorten hin.

Es handelt sich um Frühphasendaten aus einer sehr kleinen Studie, und erhebliche Vorbehalte sind angebracht. Optimale Patientenauswahlkriterien – einschließlich idealer Läsionsgröße und Injektionsplatzierung – werden noch untersucht. Größere, kontrollierte Studien sind erforderlich, bevor eine klinische Umsetzung möglich ist. Dennoch sind diese vorläufigen Befunde für eine Erkrankung mit wenigen restorativen Optionen ein bedeutsames Signal, das es zu verfolgen gilt.