FDA nimmt Prüfung einer einmaligen Gentherapie zur Wiederherstellung der Sehkraft bei Retinitis pigmentosa an

Retinitis pigmentosa ist eine progressive degenerative Netzhauterkrankung, die das Sehvermögen über Jahrzehnte hinweg abbaut und letztendlich zu schwerem Sehverlust und Blindheit führt. Sie betrifft Millionen von Menschen weltweit und hatte bis vor Kurzem kaum wirksame Behandlungsmöglichkeiten. Nanoscope Therapeutics beantragt nun bei der FDA die Zulassung von MOGENRY, einer optogenetischen Gentherapie, die mit einer einzigen ambulanten Injektion das Behandlungsfeld verändern könnte.

Die Annahme und Einreichung des Biologics License Application durch die FDA stellt einen bedeutenden regulatorischen Meilenstein dar und signalisiert, dass der Antrag für eine inhaltliche Prüfung ausreichend vollständig ist. Die Einreichung stützt sich auf Daten aus einer Phase-1/2a-Sicherheitsstudie, der randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten RESTORE-Phase-2b/3-Studie sowie der Langzeit-Nachbeobachtung aus der REMAIN-Studie – ein nach Gentherapiestandards umfangreiches klinisches Datenpaket.

Die RESTORE-Studie erfüllte ihren primären und wichtigsten sekundären Endpunkt und zeigte Verbesserungen der Sehschärfe in Woche 52 und 76. Entscheidend ist, dass keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse berichtet wurden, was ein günstiges Sicherheitsprofil unterstützt. Die Therapie nutzt Optogenetik – also die genetische Modifikation von Netzhautzellen zur Expression lichtempfindlicher Proteine – und umgeht damit die zugrundeliegende genetische Mutation des Patienten vollständig, was sie mutationsunabhängig macht.

Dieser mutationsunabhängige Ansatz stellt einen bedeutenden Fortschritt dar. Im Gegensatz zu Luxturna, der einzigen derzeit zugelassenen Gentherapie für erbliche Netzhautdystrophie, setzt MOGENRY keine spezifische Mutation bei den Patienten voraus. Es sind weder Gentests noch invasive Eingriffe oder wiederholte Dosierungen erforderlich, was die Hürden für eine Behandlung erheblich senkt.

Für den an Langlebigkeit interessierten Leser ist der Erhalt sensorischer Funktionen – insbesondere des Sehvermögens – direkt mit Lebensqualität, Unabhängigkeit und kognitiver Gesundheit im Alter verbunden. Sehverlust beschleunigt den funktionellen Abbau, soziale Isolation und das Demenzrisiko bei älteren Erwachsenen. Eine dauerhafte Einmaltherapie, die die Netzhautdegeneration aufhält oder teilweise umkehrt, könnte die funktionelle gesunde Lebensspanne erheblich verlängern. Die Ergebnisse der FDA-Prüfung werden in den kommenden Monaten erwartet.