Longevity & AgingTerapia Gênica de Dose Única Reduz o Colesterol LDL em 68% em Estudo com Primatas
Uma única injeção de uma terapia experimental baseada em CRISPR chamada STX-1150 reduziu o LDL em até 68% e uma proteína-chave reguladora do colesterol em até 90% em primatas não humanos. Notavelmente, mesmo a menor dose manteve uma redução de LDL superior a 50% por mais de 22 meses, com efeitos ainda em andamento. Ao contrário da edição gênica tradicional, essa abordagem silencia genes sem alterar permanentemente o DNA, tendo como alvo o fígado por meio de nanopartículas lipídicas. A terapia não apresentou efeitos fora do alvo significativos nem toxicidade hepática nos testes pré-clínicos. Um ensaio clínico de Fase 1 de primeira administração em humanos está atualmente recrutando participantes na Austrália, com sites planejados na Nova Zelândia. Para os milhões de pessoas em risco devido a doenças cardiovasculares causadas por LDL elevado, um tratamento de dose única e duradouro poderia ser um divisor de águas em comparação com estatinas diárias ou injeções quinzenais.
