Longevity & AgingRepair Bio Recebe Aprovação da FDA para Terapia com mRNA que Remove Placas Arteriais
A Repair Biotechnologies recebeu elegibilidade pelos Princípios de Evidência para Doenças Raras da FDA para o REP-0003, uma terapia de mRNA desenvolvida para remover o excesso de colesterol livre intracelular das células — um fator tóxico no desenvolvimento da placa aterosclerótica. O alvo inicial é a hipercolesterolemia familiar homozigótica, uma condição hereditária grave em que níveis perigosamente elevados de LDL causam doenças cardíacas desde o nascimento. Ao contrário dos medicamentos convencionais para redução do colesterol, o REP-0003 tem como objetivo eliminar os danos celulares existentes, em vez de apenas retardar sua progressão. A empresa detém a Designação de Medicamento Órfão e enxerga a HoFH como um trampolim regulatório para aplicações mais amplas em doenças cardiovasculares e relacionadas ao envelhecimento, dado que o mesmo mecanismo patológico está implicado no envelhecimento do fígado, da retina e do cérebro.
