Longevity & AgingMedicamento Investigacional Z-Basivarsen Demonstra Ganhos Sustentados de Força e Função na Distrofia Miotônica
A distrofia miotônica tipo 1 (DM1) é uma doença muscular genética progressiva sem tratamento modificador da doença aprovado. Novos dados do estudo ACHIEVE sugerem que o z-basivarsen, um medicamento antissenso investigacional, melhora de forma significativa a função muscular e a força em adultos com DM1. Ao longo de 12 meses, 26 pacientes apresentaram reduções sustentadas na miotonia das mãos, melhor desempenho no teste de sentar e levantar e melhora nos escores de força muscular em comparação com pacientes não tratados que seguiram o curso natural da doença. O medicamento atua direcionando-se ao acúmulo tóxico de RNA causado por uma mutação no gene *DMPK* que compromete a produção normal de proteínas no músculo. O perfil de segurança mostrou-se aceitável, sem eventos adversos graves relacionados ao medicamento. Ainda em fase inicial de ensaios clínicos, esses resultados representam um passo potencialmente significativo em direção à primeira terapia modificadora da doença para uma condição que tipicamente priva adultos em seus anos mais produtivos do controle muscular e da independência funcional.
