Longevity & AgingFDA Aprova Primeiro Medicamento para Deficiência de MCT8 Contornando o Transportador Tireoidiano Defeituoso
O FDA aprovou o Emcitate (tiratricol) como o primeiro tratamento para a deficiência de MCT8, um distúrbio genético raro ligado ao cromossomo X que afeta principalmente homens. A condição impede que o hormônio tireoidiano chegue ao cérebro, causando deficiência intelectual, incapacidade de andar ou falar, além de estresse cardiovascular e metabólico grave. O tiratricol age penetrando nas células sem depender do transportador MCT8 defeituoso, reduzindo o excesso de hormônio tireoidiano na corrente sanguínea. Dois estudos clínicos, incluindo um ensaio clínico randomizado controlado, demonstraram reduções nos níveis de hormônio tireoidiano e melhorias na frequência cardíaca e na pressão arterial. O medicamento é tomado uma vez ao dia na forma de suspensão líquida, acessível inclusive a pacientes com dificuldade de deglutição.
