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Terapia gênica de reprogramação epigenética mostra ganhos iniciais na visão no primeiro ensaio clínico em humanos com glaucomaLongevity & Aging

Terapia gênica de reprogramação epigenética mostra ganhos iniciais na visão no primeiro ensaio clínico em humanos com glaucoma

A Life Biosciences divulgou dados preliminares do primeiro ensaio em humanos de reprogramação epigenética parcial. A terapia, chamada ER-100, consiste em uma única injeção no olho que entrega três genes de reprogramação (OCT4, SOX2 e KLF4, conhecidos como OSK). Comprimidos diários de doxiciclina ativam os genes por 56 dias. Três pessoas com glaucoma de ângulo aberto, uma das principais causas de cegueira em idosos, receberam a dose mais baixa. O tratamento foi bem tolerado, sem toxicidades limitantes de dose nem eventos adversos graves. Dois dos três participantes apresentaram melhora nas pontuações do campo visual no Dia 56. Os revisores de segurança liberaram o ensaio para avançar para uma dose mais alta. O estudo é um ensaio de segurança de Fase 1, pequeno e aberto, de modo que os sinais na visão são preliminares e podem refletir o acaso ou outros fatores. Ainda assim, trata-se do primeiro teste em humanos de uma ideia há muito estudada em animais: redefinir as alterações epigenéticas associadas à idade que danificam as células, com o potencial de restaurar funções que se acreditava estarem perdidas de forma permanente.

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