ISTH Atualiza as Diretrizes de Tratamento da PTT com Respaldo à ADAMTS-13 Recombinante
A atualização de 2025 das diretrizes da ISTH eleva a ADAMTS-13 recombinante como terapia preferencial para TTP congênita, mantendo as recomendações anteriores para TTP imune.
Resumo
A Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia divulgou uma atualização focada de 2025 para suas diretrizes de 2020 sobre púrpura trombocitopênica trombótica (TTP). Para a TTP congênita (cTTP) em remissão, uma nova recomendação forte apoia o uso de ADAMTS-13 recombinante em detrimento do plasma fresco congelado, respaldada por evidências de certeza moderada. Nos casos em que o ADAMTS-13 recombinante não estiver disponível, o plasma fresco congelado permanece preferível à abordagem de vigilância sem tratamento, embora as evidências sejam de certeza muito baixa. Para a TTP imune (iTTP), o painel analisou novos dados sobre caplacizumab combinado com plasmaférese, corticosteroides e rituximab, mas não identificou base para alterar as recomendações existentes. Essas atualizações foram desenvolvidas por um painel multidisciplinar baseado em GRADE, com ênfase na tomada de decisão compartilhada que considera benefícios, riscos e o impacto do cuidado para cada paciente individualmente.
Resumo Detalhado
Púrpura trombocitopênica trombótica é um distúrbio sanguíneo raro e potencialmente fatal causado pela deficiência grave da atividade de ADAMTS-13 — seja por destruição autoimune (iTTP) ou mutações hereditárias (cTTP). O tratamento oportuno e baseado em evidências é fundamental para prevenir danos orgânicos e morte, tornando as diretrizes clínicas atualizadas indispensáveis à medida que novas terapias surgem.
Em março de 2024, o ISTH reuniu um painel multidisciplinar — composto por hematologistas, intensivistas, nefrologistas, patologistas e representantes de pacientes — para avaliar novas evidências e atualizar suas diretrizes de manejo de TTP de 2020. O painel aplicou a metodologia GRADE para avaliar sistematicamente os estudos e formular recomendações para ambos os subtipos de TTP.
A mudança mais significativa diz respeito à cTTP: uma nova recomendação forte agora apoia a reposição com ADAMTS-13 recombinante em detrimento do plasma fresco congelado para pacientes em remissão, com base em evidências de moderada certeza. O ADAMTS-13 recombinante oferece um perfil de benefício-risco mais favorável, evitando riscos associados ao plasma, como reações transfusionais e infecções. Para contextos em que o ADAMTS-13 recombinante não esteja disponível, o plasma fresco congelado ainda é condicionalmente recomendado em vez de observação expectante, embora isso se baseie em evidências de certeza muito baixa.
Para a iTTP, o painel revisou publicações recentes que sustentam a eficácia terapêutica, o potencial benefício de sobrevida e o perfil de custo do caplacizumab adicionado à terapia tríplice padrão (plasmaférese, corticosteroides, rituximab). Apesar desses novos dados, o painel concluiu que as recomendações existentes de 2020 permanecem adequadas sem necessidade de revisão. Modificações menores foram realizadas nas declarações de boas práticas referentes ao uso concomitante de agentes antitrombóticos.
Essas atualizações reforçam a transição em direção a estratégias de reposição enzimática direcionada na TTP hereditária, ao mesmo tempo que mantêm uma postura cautelosa e ancorada em evidências no manejo da iTTP. Os clínicos devem incorporar as preferências dos pacientes, as restrições de acesso e a tomada de decisão compartilhada no planejamento do tratamento.
Principais Descobertas
- Strong new recommendation: recombinant ADAMTS-13 preferred over fresh frozen plasma for cTTP in remission.
- Fresh frozen plasma still conditionally recommended over watch-and-wait for cTTP when recombinant ADAMTS-13 is unavailable.
- No changes made to 2020 iTTP recommendations despite new caplacizumab efficacy and survival data.
- GRADE methodology applied; cTTP recombinant ADAMTS-13 recommendation supported by moderate-certainty evidence.
- Shared decision-making emphasized, factoring in benefits, harms, and burden of care for each patient.
Metodologia
Um painel multidisciplinar da ISTH formado em março de 2024 revisou sistematicamente a literatura emergente sobre TTP utilizando o framework GRADE para avaliar a certeza das evidências e formular recomendações atualizadas. O painel incluiu clínicos de diversas especialidades e representantes de pacientes para garantir uma perspectiva ampla. As recomendações foram classificadas como fortes ou condicionais com base na qualidade das evidências, nos benefícios e nos valores dos pacientes.
Limitações do Estudo
A recomendação de plasma fresco congelado para cTTP baseia-se em evidências de certeza muito baixa, o que limita a confiança nessa orientação específica. A decisão do painel de não atualizar as recomendações para iTTP pode ficar aquém da adoção do caplacizumab na prática clínica real, à medida que novos dados de eficácia se acumulam. Diversos membros do painel declararam vínculos financeiros com fabricantes de terapias relevantes, o que introduz potenciais considerações de conflito de interesses.
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