Primeiro Medicamento Modificador da Doença para OA de Joelho Entra em Revisão Regulatória no Reino Unido

A osteoartrite é um dos fatores mais comuns de declínio funcional em adultos que envelhecem, corroendo progressivamente a cartilagem que mantém as articulações em movimento livre e privando as pessoas da independência, mobilidade e capacidade física que definem a qualidade de vida. Até agora, todos os tratamentos aprovados tratavam os sintomas, e não os danos estruturais subjacentes. Isso pode estar prestes a mudar.

A Biosplice Therapeutics anunciou que a Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) aceitou formalmente sua solicitação de aprovação do lorecivivint (LOR) como completa e válida, dando início a um cronograma oficial de análise. Uma submissão paralela à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) está prevista para o mesmo mês. Esta é a primeira vez que um potencial medicamento modificador da doença para osteoartrite entra em análise regulatória formal em qualquer uma dessas jurisdições.

O lorecivivint é um medicamento de pequena molécula administrado por injeção intra-articular — diretamente no joelho — com frequência tão baixa quanto uma vez ao ano. Seu mecanismo tem como alvo duas quinases: DYRK1A, cuja inibição reduz a sinalização inflamatória e a atividade de enzimas que degradam a cartilagem, e CLK2, cuja inibição apoia a capacidade regenerativa dos condrócitos produtores de cartilagem. Como o medicamento permanece predominantemente localizado após a injeção, a exposição sistêmica é mínima, contribuindo para um perfil de segurança comparável ao placebo ao longo de onze ensaios clínicos.

O estudo pivô de Fase 3 OA-07 acompanhou a largura do espaço articular medial — a medida padrão por imagem da perda estrutural de cartilagem — ao longo de dois anos de injeções anuais. Os pacientes em uso de LOR mantiveram ou melhoraram o espaço articular, enquanto os pacientes do grupo placebo que cruzaram para o tratamento ativo também apresentaram ganhos estruturais, fortalecendo o argumento a favor de um efeito verdadeiramente modificador da doença, e não de mero alívio dos sintomas. A dor melhorou aos seis meses, e tanto a dor quanto a função melhoraram aos doze meses em comparação ao placebo.

A osteoartrite afeta aproximadamente 50 milhões de americanos e mais de 500 milhões de pessoas em todo o mundo. A aprovação regulatória representaria a primeira nova opção de tratamento mecanístico em décadas, com implicações diretas para a preservação da mobilidade, independência funcional e expectativa de vida saudável em populações que envelhecem. A aprovação final permanece condicionada aos resultados das análises da MHRA e da EMA.