Cancer ResearchCélulas-Tronco Editadas por CRISPR Protegem Células Sanguíneas Saudáveis Enquanto Atacam a Leucemia
Pesquisadores da Washington University utilizaram CRISPR para remover a proteína CD33 de células-tronco doadoras antes de transplantá-las em pacientes com leucemia mieloide aguda e síndrome mielodisplásica. O problema no tratamento desses cânceres sanguíneos agressivos é que as terapias com células CAR-T direcionadas às células cancerosas também destroem células-tronco sanguíneas saudáveis que carregam a mesma proteína. Ao editar as células doadoras para que não expressem CD33, as células transplantadas saudáveis tornam-se invisíveis aos tratamentos direcionados ao CD33. Em um ensaio clínico com 30 pacientes em 15 centros nos EUA e no Canadá, as células editadas foram enxertadas com sucesso e pareceram proteger as células sanguíneas saudáveis. Os resultados, publicados na Nature Medicine, sugerem que essa abordagem poderia ser combinada com a terapia CAR-T direcionada ao CD33 em futuros ensaios clínicos, potencialmente tornando o tratamento mais seguro e eficaz para cânceres que atualmente dispõem de opções muito limitadas após falha do transplante.