Longevity & AgingEl fármaco en investigación Z-Basivarsen muestra mejoras sostenidas en fuerza y función en la distrofia miotónica
La distrofia miotónica de tipo 1 (DM1) es una enfermedad muscular genética progresiva sin ningún tratamiento modificador de la enfermedad aprobado. Los nuevos datos del ensayo ACHIEVE sugieren que z-basivarsen, un fármaco antisentido en investigación, mejora de forma significativa la función muscular y la fuerza en adultos con DM1. A lo largo de 12 meses, 26 pacientes mostraron reducciones sostenidas de la miotonía de la mano, mejor rendimiento en la prueba de sentarse y levantarse, y mejores puntuaciones de fuerza muscular en comparación con pacientes no tratados que seguían el curso natural de la enfermedad. El fármaco actúa dirigiéndose a la acumulación de RNA tóxico causada por una mutación en el gen *DMPK* que altera la producción normal de proteínas en el músculo. El perfil de seguridad pareció aceptable, sin eventos adversos graves relacionados con el fármaco. Aunque aún se encuentra en fases tempranas de ensayo clínico, estos hallazgos representan un paso potencialmente significativo hacia la primera terapia modificadora de la enfermedad para una afección que típicamente priva a los adultos en la plenitud de su vida del control muscular y la independencia funcional.
