Longevity & AgingPrimer paciente con párkinson recibe un fármaco que elimina las mitocondrias dañadas
Mission Therapeutics ha administrado la dosis al primer paciente en un ensayo de fase 1b de MTX325, un fármaco oral que penetra en el cerebro y bloquea USP30, una enzima que ralentiza la eliminación de las mitocondrias dañadas. Las mitocondrias son las centrales energéticas de la célula, y las células eliminan las que están deterioradas mediante un proceso de limpieza llamado mitofagia. Al liberar ese freno, el fármaco busca ayudar a que las neuronas se mantengan sanas, reducir la inflamación y, posiblemente, frenar la progresión de la enfermedad de Parkinson. El ensayo incluirá a 36 personas con enfermedad de Parkinson de leve a moderada en el Reino Unido, Europa y Australia. Está diseñado para evaluar la prueba de mecanismo, es decir, si el fármaco hace en las personas lo mismo que hizo en ratones, utilizando biomarcadores, imágenes y medidas de seguridad, en lugar del alivio de los síntomas. Se espera una publicación de los datos a finales de 2027. Dado que el deterioro mitocondrial está vinculado al envejecimiento, el enfoque también podría probarse en otras enfermedades asociadas a la edad. Todavía se encuentra en una fase muy temprana.
