Longevity & AgingLa FDA Aprueba el Primer Fármaco para la Deficiencia de MCT8 que Evita el Transportador Tiroideo Defectuoso
La FDA ha aprobado Emcitate (tiratricol) como el primer tratamiento para la deficiencia de MCT8, un trastorno genético raro ligado al cromosoma X que afecta principalmente a varones. La enfermedad impide que la hormona tiroidea llegue al cerebro, causando discapacidad intelectual, incapacidad para caminar o hablar, y un grave estrés cardiovascular y metabólico. El tiratricol actúa penetrando en las células sin necesidad del transportador MCT8 defectuoso, reduciendo el exceso de hormona tiroidea en el torrente sanguíneo. Dos estudios clínicos, incluido un ensayo controlado aleatorizado, demostraron reducciones en los niveles de hormona tiroidea y mejoras en la frecuencia cardíaca y la presión arterial. El medicamento se toma una vez al día en forma de suspensión líquida, accesible incluso para pacientes con dificultades para tragar.
