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La terapia génica de reprogramación epigenética muestra mejoras tempranas de la visión en el primer ensayo en humanos con glaucomaLongevity & Aging

La terapia génica de reprogramación epigenética muestra mejoras tempranas de la visión en el primer ensayo en humanos con glaucoma

Life Biosciences ha publicado datos intermedios del primer ensayo en humanos de reprogramación epigenética parcial. La terapia, ER-100, consiste en una única inyección en el ojo que administra tres genes de reprogramación (OCT4, SOX2 y KLF4, conocidos como OSK). Unas pastillas diarias de doxiciclina activan los genes durante 56 días. Tres personas con glaucoma de ángulo abierto, una de las principales causas de ceguera en adultos mayores, recibieron la dosis más baja. El tratamiento fue bien tolerado, sin toxicidades limitantes de la dosis ni eventos adversos graves. Dos de los tres participantes mostraron mejores puntuaciones del campo visual en el día 56. Los revisores de seguridad autorizaron que el ensayo avance a una dosis más alta. Se trata de un estudio de seguridad de fase 1, pequeño y abierto, por lo que las señales sobre la visión son preliminares y podrían deberse al azar o a otros factores. Aun así, es la primera prueba en humanos de una idea estudiada durante mucho tiempo en animales: restablecer los cambios epigenéticos asociados a la edad que dañan las células, con el potencial de recuperar funciones que se creían perdidas de forma permanente.

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