Cancer Research

Células Madre Editadas con CRISPR Protegen las Células Sanguíneas Sanas Mientras Atacan la Leucemia

Investigadores de la Universidad de Washington utilizaron CRISPR para eliminar la proteína CD33 de células madre donantes antes de trasplantarlas a pacientes con leucemia mieloide aguda y síndrome mielodisplásico. El problema al tratar estos agresivos cánceres de la sangre es que las terapias CAR-T dirigidas contra las células cancerosas también destruyen las células madre sanguíneas sanas que portan la misma proteína. Al editar las células donantes para que carezcan de CD33, las células trasplantadas sanas se vuelven invisibles para los tratamientos dirigidos contra CD33. En un ensayo clínico con 30 pacientes en 15 centros de Estados Unidos y Canadá, las células editadas se injertaron con éxito y parecieron proteger las células sanguíneas sanas. Los resultados, publicados en Nature Medicine, sugieren que este enfoque podría combinarse con la terapia CAR-T dirigida contra CD33 en futuros ensayos, lo que potencialmente haría que el tratamiento fuera más seguro y eficaz para cánceres que actualmente tienen opciones muy limitadas tras el fracaso del trasplante.