Nueve informes de tumores plantean dudas sobre la seguridad de la terapia génica Zolgensma

Los informes de tumores tras el tratamiento con Zolgensma han planteado dudas sobre la seguridad de esta terapia génica para la atrofia muscular espinal. El tratamiento aporta una copia funcional de un gen necesario para la supervivencia de las motoneuronas. Aunque se dirige a un trastorno infantil, la preocupación es relevante en un sentido más amplio para comprender los riesgos de cáncer y el seguimiento de los pacientes tras terapias génicas que utilizan sistemas de administración similares.

Novartis informó a MedPage Today de que había recibido nueve notificaciones de tumores en pacientes tratados previamente con Zolgensma desde su primera aprobación en 2019. En dos casos, los investigadores encontraron indicios de que el DNA del vehículo viral de administración del tratamiento se había integrado en el propio DNA de los pacientes. Según la compañía, ambos pacientes recibieron tratamiento y siguen bajo observación, y añadió que había notificado a los organismos reguladores.

La principal preocupación es si el DNA del tratamiento insertado podría alterar los controles normales del crecimiento celular y contribuir a la aparición de tumores. Sin embargo, detectar esa inserción no establece automáticamente que haya causado un tumor concreto. El artículo describe notificaciones de tumores anteriores con hallazgos no concluyentes o con indicios que apuntaban a una causa no relacionada. La información de prescripción de Zolgensma ya reconoce un riesgo teórico de tumores asociado a esta inserción de DNA.

Para las familias, la respuesta práctica es comentar estas notificaciones con el especialista que trata al paciente y preguntar si han cambiado las recomendaciones de seguimiento. El artículo no establece un nuevo calendario de cribado ni recomienda evitar el tratamiento. Las decisiones deben sopesar la gravedad de la atrofia muscular espinal, los beneficios esperados del tratamiento y la información de seguridad en evolución, en lugar de considerar que un tumor notificado demuestra que el tratamiento causó daño.

Siguen sin conocerse detalles importantes, como los tipos de tumor, el momento de su aparición, el número total de pacientes tratados y los análisis moleculares completos. Sin estos datos ni un grupo de comparación adecuado, nueve notificaciones no permiten establecer una tasa de incidencia ni cuantificar un posible riesgo adicional de cáncer. Los organismos reguladores y las organizaciones de pacientes están revisando la señal. Esta noticia ofrece una actualización preliminar de seguridad, no una evaluación causal definitiva.