Datos a cinco años muestran que vutrisirán reduce la muerte y los eventos cardíacos en la miocardiopatía amiloide

La miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM) es una enfermedad progresiva asociada a la edad. La proteína transtiretina se pliega de forma incorrecta y se deposita como fibrillas de amiloide en el corazón, lo que engrosa y rigidiza las paredes ventriculares. El resultado es insuficiencia cardíaca, menor capacidad de ejercicio y muerte temprana. Se reconoce cada vez más en adultos mayores, en particular en hombres, y durante mucho tiempo se consideró una enfermedad infradiagnosticada y difícil de tratar. Por ello, las terapias que actúan sobre la biología subyacente son una parte importante de la investigación sobre los años de vida saludable cardiovasculares.

Alnylam presentó datos de cinco años de HELIOS-B en las Sesiones Científicas de la American Heart Association 2026. El análisis incluyó una extensión abierta de dos años. Los pacientes que recibieron vutrisiran (AMVUTTRA) de forma continua tuvieron tasas más bajas del compuesto de mortalidad por todas las causas y eventos cardiovasculares recurrentes que los pacientes que iniciaron el tratamiento más tarde. En la población con monoterapia (n = 395), el riesgo del compuesto fue un 48 % menor (HR 0,515) y los eventos cardiovasculares recurrentes fueron un 50 % menores (RR 0,501). En la población general (n = 654), las reducciones fueron del 41 % tanto para el criterio de valoración compuesto como para los eventos recurrentes.

Las medidas secundarias apuntaron en la misma dirección. Los pacientes informaron mejoras significativas en el Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, una medida de los síntomas y la función diaria. El NT-proBNP y la troponina I, marcadores de sobrecarga y daño cardíaco, se mantuvieron más estables. La seguridad a lo largo de 60 meses coincidió con la experiencia previa. Un análisis post hoc de pruebas de ejercicio cardiopulmonar en 48 pacientes mostró un consumo máximo de oxígeno preservado, con una diferencia de 1,57 mL/kg/min frente a placebo, junto con respuestas cardiopulmonares favorables. El consumo máximo de oxígeno es un sólido marcador de condición física y de supervivencia.

La implicación práctica es que iniciar pronto la terapia de silenciamiento y mantenerla podría preservar la función y la supervivencia en la ATTR-CM. Dado que el fármaco se administra cada tres meses, la adherencia es más sencilla que con regímenes diarios. Los médicos y los pacientes deberían considerar realizar pruebas oportunas cuando aparezcan engrosamiento cardíaco, insuficiencia cardíaca o síntomas relacionados.

Hay salvedades. Se trata de resultados comunicados por la empresa a partir de un resumen de prensa, no de los análisis completos revisados por pares. La comparación es entre tratamiento temprano y tardío tras una extensión abierta, lo cual es más propenso a sesgos que una comparación aleatorizada. Los datos de ejercicio proceden de solo 48 pacientes y de un análisis post hoc, por lo que solo generan hipótesis. Aún es necesario estudiar el costo, el acceso y los resultados a largo plazo más allá de los cinco años.