La FDA aprueba una inmunoterapia que podría permitir a algunos pacientes con cáncer de recto evitar la cirugía y la quimioterapia
La FDA concedió la aprobación acelerada a dostarlimab para el cáncer de recto dMMR/MSI-H. La mayoría de los pacientes del ensayo evitaron la cirugía, la radioterapia y la quimioterapia.
Resumen
La FDA ha concedido la aprobación acelerada a la inmunoterapia Jemperli (dostarlimab-gxly) como tratamiento único para adultos con cáncer de recto localmente avanzado en estadio II o III, sin tratamiento previo, cuyos tumores presentan un defecto en la reparación de errores de emparejamiento del DNA (dMMR o MSI-H). Esto corresponde a aproximadamente el 3 % de estos cánceres. El tratamiento estándar, que combina quimioterapia, radioterapia y cirugía, puede dañar la función intestinal, urinaria y sexual, así como la fertilidad, y en ocasiones requiere una colostomía permanente. Jemperli bloquea PD-1, una señal que los tumores utilizan para ocultarse del sistema inmunitario. En el estudio de fase 2 AZUR-1, con 154 pacientes, casi tres cuartas partes no habían necesitado cirugía, radioterapia ni quimioterapia tras una mediana de seguimiento superior a dos años. Un estudio previo del Memorial Sloan Kettering con 50 pacientes no encontró cáncer detectable tras el tratamiento, y el 93 % permaneció libre de cáncer durante al menos 12 meses. La aprobación es acelerada, por lo que un seguimiento más prolongado deberá confirmar que el beneficio se mantiene.
Resumen detallado
El tratamiento del cáncer de recto puede salvar vidas, pero también puede transformarlas. La quimioterapia y la radiación antes de la cirugía pueden afectar la función intestinal, urinaria y sexual, así como la fertilidad. La cirugía conlleva riesgos como una mala cicatrización, fugas en el punto donde se reconecta el intestino y, en ocasiones, una colostomía permanente. Preservar la función y la calidad de vida después del cáncer es una preocupación central para los años de vida saludable.
El 19 de octubre de 2026, la FDA concedió la aprobación acelerada de Jemperli (dostarlimab-gxly) como tratamiento en monoterapia para adultos con cáncer de recto localmente avanzado en estadio II o III sin tratamiento previo. En estos estadios, el cáncer ha crecido hacia el tejido cercano o los ganglios linfáticos, pero no ha llegado a órganos distantes. Los tumores elegibles deben tener deficiencia en la reparación de errores de emparejamiento (dMMR) o alta inestabilidad de microsatélites (MSI-H), según lo determine una prueba autorizada por la FDA. Las estimaciones publicadas sitúan a este subgrupo en alrededor del 3 % de los cánceres de recto localmente avanzados.
La biología explica el efecto. Cuando falla el sistema de reparación de errores de emparejamiento del DNA, se acumulan errores de copia que generan proteínas anómalas que el sistema inmunitario puede reconocer. Jemperli bloquea PD-1 en las células inmunitarias, eliminando un escudo que los tumores usan para evadir el ataque inmunitario, de modo que estos tumores altamente mutados son especialmente vulnerables.
La aprobación se basa en resultados interinos de AZUR-1, un estudio de fase 2 con 154 pacientes que recibieron hasta nueve dosis cada tres semanas durante seis meses. Tras una mediana de seguimiento de más de dos años, casi tres cuartas partes no habían necesitado cirugía, radioterapia ni quimioterapia. Un estudio previo del Memorial Sloan Kettering con 50 pacientes no encontró cáncer detectable tras el tratamiento, y el 93 % permaneció libre de cáncer durante al menos 12 meses. Solo uno de los 27 pacientes seguidos durante al menos tres años tuvo una recurrencia, aunque el texto del comunicado se interrumpe en ese punto.
Para los pacientes, el paso práctico es la realización de pruebas: es necesario confirmar el estado dMMR/MSI-H del tumor antes de considerar esta opción. Las salvedades importan. La aprobación es acelerada, el seguimiento aún es corto y la FDA señala que se necesitan estudios más largos para establecer cuánto duran las respuestas y con qué frecuencia reaparece el cáncer. Los ensayos fueron de un solo brazo y solo un pequeño subgrupo de pacientes cumple los criterios. Las decisiones deben tomarse junto con el equipo de oncología.
Hallazgos clave
- FDA granted accelerated approval to dostarlimab (Jemperli) alone for untreated stage II/III dMMR or MSI-H locally advanced rectal cancer.
- In AZUR-1 (154 patients), almost three-fourths avoided surgery, radiation and chemotherapy after a median follow-up of over 2 years.
- In a Memorial Sloan Kettering study of 50 patients, none had detectable cancer after treatment; 93% stayed cancer-free for at least 12 months.
- Only about 3% of locally advanced rectal cancers are dMMR/MSI-H, so the option applies to a small subgroup.
- Approval is accelerated; longer follow-up is required to confirm durable responses and recurrence rates.
Metodología
Se trata de un comunicado de prensa de la FDA que informa sobre una decisión regulatoria, por lo que es una fuente primaria oficial de la aprobación, pero no un análisis revisado por pares. La evidencia citada consiste en datos provisionales del ensayo de fase 2 de un solo brazo AZUR-1 (n=154) y en un estudio previo de pequeño tamaño del Memorial Sloan Kettering (n=50).
Limitaciones del estudio
El seguimiento es corto, los ensayos carecían de grupos de comparación aleatorizados, y la durabilidad de la respuesta y las tasas de recurrencia siguen siendo desconocidas. Solo alrededor del 3 % de los pacientes cumple los criterios, y el texto proporcionado está truncado antes de los detalles completos sobre la recurrencia a largo plazo. Verifique los detalles en las publicaciones de AZUR-1 y en la información de prescripción completa.
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